Primäre biliäre Cholangitis (PBC)?
In einer klinischen Studie wird ein Prüfmedikament als mögliche Zusatzbehandlung für primäre biliäre Cholangitis (PBC) beurteilt.
Der Zweck dieser klinischen Forschungsstudie ist die Beurteilung der Wirkung eines Prüfmedikaments (Setanaxib) als potenzielle Zusatzbehandlung für PBC.
Weltweit werden etwa 318 Teilnehmer in die Studie aufgenommen. Während der Hauptbehandlungsphase der Studie werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip einer von drei Gruppen zugewiesen, in der sie eine der folgenden oral verabreichten Behandlungen erhalten:
- Setanaxib 1200 mg/Tag
- Setanaxib 1600 mg/Tag
- Placebo (eine Tablette ohne Wirkstoff)
Dieser Teil der Studie erfolgt doppelblind. Das bedeutet, dass weder Sie noch der Studienarzt wissen, welche Behandlung Sie erhalten. Studien werden verblindet durchgeführt, um Verzerrungen der Ergebnisse zu vermeiden.
Nach der Hauptbehandlungsphase der Studie findet eine Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums statt. Während dieser Phase erhalten alle Teilnehmer Setanaxib mit einer Dosis von entweder 1200 mg/Tag oder 1600 mg/Tag.
Sie sind möglicherweise für die Teilnahme an der TRANSFORM-Studie geeignet, wenn Sie:
- mindestens 18 Jahre alt sind
- eine Lebererkrankung und Lebersteifigkeit haben
- während der vergangenen 6 Monate Ursodesoxycholsäure (UDCA) zur Behandlung der PBC eingenommen haben (und Ihre Dosis 3 Monate lang stabil war) oder UDCA nicht einnehmen können und Ihre letzte Dosis UDCA mindestens 3 Monate zurückliegt
Hinweis: Wenn Sie zur Behandlung der PBC Obeticholsäure (OCA), Fenofibrat oder Bezafibrat eingenommen haben, müssen Sie diese Wirkstoffe mindestens 6 Monate lang eingenommen haben und die Dosis muss in den letzten 3 Monaten stabil gewesen sein.
Die Teilnahme an der Studie dauert etwa 120 Wochen oder etwa 2 Jahre und 4 Monate. Die Studie ist in folgende Phasen unterteilt:
Voruntersuchungsphase (4 Wochen):
- Der Studienarzt wird einige Untersuchungen durchführen, um festzustellen, ob Sie für die Studie geeignet sind.
Hauptbehandlungsphase (52 Wochen)
- Sie werden zufällig einer von drei Gruppen mit oraler Behandlung zugewiesen. Weder Sie noch das Studienpersonal werden wissen, welche Behandlung Sie erhalten. Abhängig von Ihrer Behandlungsgruppe erhalten Sie eine der folgenden Behandlungen:
- Setanaxib 1200 mg/Tag
- Setanaxib 1600 mg/Tag
- Placebo (eine Tablette ohne Prüfwirkstoff)
- Während dieser Phase der Studie nehmen Sie bis zu 8 Besuche beim Studienarzt wahr. Es finden außerdem 7 Termine in Form von Telefongesprächen mit dem Studienarzt statt.
- Wenn Sie die 52-wöchige Hauptbehandlungsphase abschließen, können Sie in die Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums übergehen.
Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums (52 Wochen)
- In der Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums erhalten alle Patienten Setanaxib. Ihre Dosis Setanaxib wird entweder 1200 mg/Tag oder 1600 mg/Tag betragen.
- Während der Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums führen Sie 2 Wochen nach Beginn dieser Phase ein Telefongespräch mit dem Studienpersonal und alle 3 Monate nehmen Sie Nachbeobachtungsbesuche beim Studienpersonal wahr.
Nachbeobachtungsphase (12 Wochen)
- Nachdem Sie die Hauptbehandlungsphase und die Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums abgeschlossen haben oder wenn Sie entscheiden, Ihre Studienteilnahme abzubrechen, nehmen Sie 30 Tage sowie 12 Wochen nach Ihrer letzten Dosis der Behandlung einen Nachbeobachtungsbesuch zur Sicherheitsbeurteilung wahr.
- Wenn Sie die Teilnahme an der Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums ablehnen, nehmen Sie einen Besuch zu Behandlungsende sowie 30 Tage und 12 Wochen nach Abschluss der Hauptbehandlungsphase einen Nachbeobachtungsbesuch wahr.
Alle geeigneten Studienteilnehmer erhalten Folgendes kostenlos:
- Das in der Studie untersuchte Prüfmedikament (Setanaxib) oder Placebo.
- Studienbezogene Besuche, Untersuchungen und Tests wie z. B. Urin- und Blutuntersuchungen, ein Elektrokardiogramm (EKG), eine Magnetresonanzelastographie (MRE) und eine transiente Elastographie (FibroScan).
- Auch angemessene Kosten, die Ihnen entstehen, weil Sie die Studienbesuche wahrnehmen (wie Fahrtkosten), können Ihnen erstattet werden.
Einige Medikamente können Wechselwirkungen mit dem Prüfmedikament hervorrufen und sind während der Studie nicht erlaubt. Fragen Sie bitte den Studienarzt, bevor Sie neue Medikamente einnehmen.
Bevor eine neue Therapie der allgemeinen Öffentlichkeit zur Verfügung gestellt werden kann, müssen mehrere Studien mit gesunden Freiwilligen und freiwilligen Patienten durchgeführt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie zu beurteilen. Diese Studien, die als klinische Prüfungen bezeichnet werden, werden in den USA von der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) und weltweit von ähnlichen Aufsichtsbehörden reguliert.
Ihre Teilnahme an der TRANSFORM-Studie hilft uns, zu verstehen, ob das wirkstoffhaltige Prüfmedikament Setanaxib bei der Behandlung von Erwachsenen mit primärer biliärer Cholangitis wirksam ist. Es wurde eine frühere klinische Studie zu Setanaxib bei Patienten mit PBC durchgeführt, die 111 Teilnehmer umfasste.
Die Teilnahme an dieser klinischen Forschungsstudie ist vollkommen freiwillig. Ob Sie sich für oder gegen die Teilnahme entscheiden, hat keinen Einfluss auf die medizinische Versorgung, die Sie derzeit oder in der Zukunft erhalten. Sie können die Studie jederzeit und aus beliebigen Gründen verlassen.
Häufig gestellte Fragen
Erwachsene ab 18 Jahren, bei denen primäre biliäre Cholangitis (PBC) diagnostiziert wurde.
Die Hauptbehandlungsphase dieser Studie erfolgt doppelblind. Das bedeutet, dass während dieses Teils der Studie weder Sie noch der Studienarzt wissen werden, ob Sie das Prüfmedikament oder ein Placebo einnehmen. Während der Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums erhalten alle Teilnehmer das Prüfmedikament.
Sie können sich frei entscheiden, ob Sie an dieser Phase teilnehmen möchten oder nicht. Wenn Sie an der Verlängerungsphase des Behandlungszeitraums nicht teilnehmen möchten, endet Ihre Behandlung und der Studienarzt wird Sie 12 Wochen lang weiterhin überwachen.
Während einer klinischen Studie erhalten Sie die zu untersuchende Medikation. Dies geschieht zu festgelegten Terminen und je nach Medikament entweder nur einmal oder aber mehrmals während der gesamten Studie. Wenn Sie teilnehmen, werden bei Ihnen unter Umständen auch die folgenden Maßnahmen zur Überwachung Ihres Gesundheitszustands durchgeführt: Vitalzeichen, Blutbild, körperliche Untersuchungen oder andere Arten von Untersuchungen, wie z. B. Elektrokardiogramm (EKG), Magnetresonanzelastographie (MRE) oder transiente Elastographie (FibroScan), die für die Erhebung der notwendigen Informationen über die Studienmedikation erforderlich sind.
In der TRANSFORM-Studie erhalten Sie unter Umständen nicht die Studienmedikation, sondern ein Placebo. Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie in dieser Studie Setanaxib oder Placebo erhalten, liegt bei 2 zu 1. Alle Studienteilnehmer werden vom Klinikpersonal und dem medizinischen Team stets engmaschig überwacht, um ihre Sicherheit zu gewährleisten.
Placebo: Ein Placebo sieht wie das zu untersuchende Prüfmedikament aus, enthält aber keinen Wirkstoff. In placebokontrollierten Studien erhält eine Gruppe das Präparat ohne Wirkstoff und eine andere Gruppe das Präparat mit dem Wirkstoff. Durch diesen Vergleich lässt sich am besten herausfinden, ob die zu prüfende Behandlung besser wirkt als keine Behandlung.
Die Teilnahme an jeder klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Ihre Entscheidung für (oder gegen) eine Teilnahme an dieser klinischen Studie hat keinen Einfluss auf die medizinische Versorgung, die Sie derzeit oder in Zukunft erhalten. Wenn Sie geeignet sind und sich dafür entscheiden, an einer Studie teilzunehmen, können Sie die klinische Studie jederzeit und aus beliebigem Grund verlassen.
Genkyotex kann den Studienteilnehmern studienbedingte Reisekosten und Ausgaben erstatten. Um weitere Informationen zu erhalten, sprechen Sie bitte während Ihrer Studienbesuche mit einem Mitglied des Studienpersonals.
Es gibt viele Gründe für die Teilnahme an klinischen Studien. Zunächst ist es Patienten dadurch möglich, eine aktivere Rolle für ihre eigene Gesundheit zu übernehmen, indem sie eine neue Behandlungsmethode für ein bestehendes Leiden oder eine bestehende Krankheit ausprobieren können. Studienteilnehmer tragen auch dazu bei, dass dringend benötigte Arzneimittel auf den Markt kommen, wovon Tausende andere Menschen mit derselben Erkrankung oder demselben Leiden profitieren. In vielen Fällen kann dies Leben verändern. Zusätzlich zu dem Wert für Menschen mit dieser Krankheit können Teilnehmer auch eine Vergütung für den ihnen entstandenen Aufwand und für Reisekosten erhalten.
Jede klinische Studie muss durch eine behördliche Prüfungskommission geprüft und laufend überwacht werden, um zu gewährleisten, dass die Risiken so gering wie möglich und durch den möglichen Nutzen für den Studienteilnehmer gerechtfertigt sind. Als freiwillige/r Teilnehmer/in haben Sie das Recht, die Teilnahme jederzeit und aus beliebigem Grund abzubrechen und die Studie zu verlassen. Dadurch entstehen Ihnen keine Nachteile und Ihnen entgehen auch keine Leistungen, die Ihnen anderenfalls zustehen würden.
Genkyotex ist verantwortlich für die Durchführung dieser klinischen Studie.
